Jornal Médico - Nova terapêutica para a doença de Fabry aprovada pela Comissão Europeia

A Chiesi Global Rare Diseases, unidade de negócios do Grupo Chiesi estabelecida para oferecer terapêuticas e soluções para pessoas afetadas por doenças raras, e a Protalix BioTherapeutics, biofarmacêutica centrada no desenvolvimento e comercialização de proteínas terapêuticas recombinadas, produzidas através do seu sistema de expressão baseado em células vegetais, anunciou que a Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização à PRX-102 (pegunigalsidase alfa) na União Europeia (UE) para o tratamento de doentes adultos com doença de Fabry. "As pessoas que vivem com a doença de Fabry, consideram frequentemente a sua doença como uma carga e continuam a ter necessidades médicas não atendidas", afirma Giacomo Chiesi, Chefe da Chiesi Global Rare Diseases. "Estamos imensamente gratos a todos os doentes e seus representantes que estiveram lado a lado com investigadores clínicos, cientistas e entidades reguladoras, durante o programa de desenvolvimento clínico, fornecendo os dados necessários para esta aprovação. Acredito que este é um ingrediente essencial para trazer inovação à vida dos doentes, e permitir esperança em soluções definitivas e integradas". A PRX-102 é uma terapêutica de substituição enzimática (TSE) peguilada. É uma enzima α-Galactosidase-A humana recombinante, expressa em cultura de células vegetais, concebida para proporcionar uma semi-vida longa. A autorização da CE, relativa ao PRX-102, baseia-se nos resultados de um programa de desenvolvimento clínico que abrangeu mais de 140 doentes com um máximo de 7,5 anos de tratamento. A PRX-102 foi estudada em doentes não tratados com TSE e doentes já tratados com TSE, e incluiu um estudo comparativo, que cumpriu o seu objetivo principal, tendo o PRX-102 demonstrado uma eficácia não inferior à da agalsidase beta no controlo da doença renal, avaliada pelo declínio da taxa de filtração glomerular estimada (TFGe). "Estamos muito satisfeitos com a aprovação da Comissão Europeia relativa à autorização de comercialização da PRX-102 para o tratamento de doentes adultos com doença de Fabry. A autorização da UE é uma prova do nosso empenho em disponibilizar terapias e soluções inovadoras para as pessoas afetadas por doenças raras", afirmou Diego Ardigò, M.D., Ph.D., Director de Investigação e Desenvolvimento das Doenças Raras Globais do Grupo Chiesi. "Enquanto empresa que possui a certificação B Corp, estamos empenhados em garantir o acesso ao PRX-102 ao maior número possível de pessoas com a doença de Fabry e agradecemos a todos os que participaram no nosso extenso programa de investigação clínica. É importante disponibilizar esta nova opção de tratamento para reduzir o fardo desta doença crónica para os doentes, as suas famílias e o sistema de saúde." "A aprovação do PRX-102 pela Comissão Europeia é um marco significativo para os doentes com doença de Fabry e para as suas famílias, dado que proporciona uma nova opção terapêutica", afirmou Dror Bashan, presidente e director executivo da Protalix. "Estamos orgulhosos desta conquista e acreditamos que esta aprovação valida ainda mais a nossa investigação e tecnologia. Com base nos resultados sólidos dos nossos programas clínicos robustos, o PRX-102 tem o potencial de ser amplamente utilizado durante muitos anos. Juntamente com a Chiesi, continuamos empenhados em satisfazer as necessidades dos doentes com doença de Fabry, e na introdução desta nova opção de tratamento no mercado". A pegunigalsidase alfa também foi aprovada pela U.S. Food and Drug Administration (FDA), que avaliou sua eficácia e segurança. O acesso expandido será agora possível e, para esse fim, os médicos responsáveis pelo tratamento, devem considerar todos os riscos possíveis do tratamento com pegunigalsidase alfa. O acesso deve estar em conformidade com todas as leis e regulamentos federais e estaduais aplicáveis. Os investigadores não devem solicitar o reembolso do produto fornecido a doentes que participem num programa financiado pelo governo.

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