Jornal Médico - Resultados positivos de Cablivi para doença rara de coagulação

O Cablivi foi aprovado pela Comissão Europeia em agosto de 2018. New England Journal of Medicine (NEJM) publicou, esta quarta-feira, resultados positivos do estudo clínico de Fase 3 de Cablivi® (caplacizumab) em adultos com púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa). A PTTa é uma doença sanguínea autoimune rara e potencialmente fatal, caracterizada por uma extensa formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos ao longo do corpo, causando trombocitopenia grave (contagem de plaquetas muito baixa), anemia hemolítica microangiopática (perda de glóbulos vermelhos através da destruição), isquemia (fornecimento de sangue limitado a determinadas partes do corpo) e lesões generalizadas em órgãos, especialmente no cérebro e coração. O tratamento atual para a PTTa consiste na plasmaférese diária, em que o plasma sanguíneo de um doente é removido e substituído pelo plasma do dador, e imunossupressão. Mesmo com os tratamentos atualmente disponíveis, os doentes continuam a estar em risco de desenvolver condições agudas de coagulação sanguínea, tais como AVC e ataque cardíaco, assim como de virem a sofrer a recorrência da doença. As principais conclusões do estudo HERCULES de Fase 3 de Cablivi incluem: No endpoint primário, o Cablivi reduziu significativamente o tempo até à normalização da contagem de plaquetas (p = 0,01). A qualquer ponto temporal do estudo, os doentes a receberem Cablivi tinham 1,55 vezes mais probabilidade de atingir contagens de plaquetas normais do que os doentes a receberem placebo. O tratamento com Cablivi foi associado a uma redução de 74 por cento na morte relacionada com a PTTa, recorrência da PTTa, ou pelo menos um acontecimento tromboembólico importante em comparação com placebo (p < 0,001). Durante o período geral do estudo, os doentes a receberem Cablivi apresentaram um número significativamente inferior de recorrências de PTTa (redução de 67 por cento) em comparação com placebo (p < 0,001). Ocorreu um desenvolvimento da doença refratária em 0 doentes no grupo de Cablivi, versus 3 doentes no grupo de placebo, embora sem significado estatístico (p = 0,06). A normalização de três marcadores de lesões nos órgãos (lactato desidrogenase, troponina cardíaca I e creatinina sérica) ocorreu mais cedo em doentes que receberam caplacizumab versus placebo (p não testado quanto à significância devido a testes estatísticos hierárquicos). Os resultados demonstraram uma redução clinicamente significativa na utilização de plasmaférese em doentes tratados com Cablivi (média de 5,8 dias; redução de 38 por cento) versus placebo (9,4 dias), bem como uma permanência mais curta na unidade de cuidados intensivos (redução de 65 por cento) e hospital (redução de 31 por cento). O Cablivi demonstrou um perfil de segurança consistente com o que foi comunicado anteriormente e em conformidade com o seu mecanismo de ação; incluindo um risco aumentado de hemorragia. Os acontecimentos adversos hemorrágicos relatados com maior frequência foram epistaxe e hemorragia nas gengivas. “A PTTa é uma doença potencialmente fatal e as atuais opções de tratamento não inibem totalmente a formação extensa de coágulos em pequenos vasos sanguíneos ao longo do corpo, deixando os doentes em risco de morbilidade significativa e morte precoce” disse a Dr.ª Marie Scully, professora de hematologia nos University College London Hospitals, e autora principal do estudo HERCULES. “Estes resultados demonstram que o Cablivi tem o potencial de responder a uma importante necessidade médica não satisfeita e de ajudar aqueles que enfrentam as consequências potencialmente devastadoras desta doença.” HERCULES é um estudo de Fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com placebo, de Cablivi, em doentes com PTTa. No estudo, 145 doentes foram aleatoriamente selecionados para Cablivi ou placebo em conjunto com plasmaférese e imunossupressão. Acerca de Cablivi® (caplacizumab) O Cablivi é um nanocorpo antiFvW que inibe a interação entre os multímeros e plaquetas do fator ultragrande de von Willebrand (FvW) e, portanto, interrompe a formação e acumulação dos microtrombos que causam a trombocitopenia, isquemia tecidular e disfunção dos órgãos na PTTa. O Cablivi foi desenvolvido pela Ablynx, uma empresa Sanofi. O Cablivi foi aprovado pela Comissão Europeia em agosto de 2018 para o tratamento de adultos com um episódio de PTTa. É a primeira terapêutica especificamente indicada para o tratamento da PTTa. Adicionalmente, a Food and Drug Administration (FDA) nos EUA aceitou para revisão prioritária o Pedido de Licença de Medicamentos Biológicos do Cablivi para o tratamento de doentes com idade igual ou superior a 18 anos que apresentem um episódio de PTTa. A data prevista de ação para a decisão da FDA é 6 de fevereiro de 2019. New England Journal of Medicine (NEJM) publicou, esta quarta-feira, resultados positivos do estudo clínico de Fase 3 de Cablivi® (caplacizumab) em adultos com púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa). A PTTa é uma doença sanguínea autoimune rara e potencialmente fatal, caracterizada por uma extensa formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos ao longo do corpo, causando trombocitopenia grave (contagem de plaquetas muito baixa), anemia hemolítica microangiopática (perda de glóbulos vermelhos através da destruição), isquemia (fornecimento de sangue limitado a determinadas partes do corpo) e lesões generalizadas em órgãos, especialmente no cérebro e coração. O tratamento atual para a PTTa consiste na plasmaférese diária, em que o plasma sanguíneo de um doente é removido e substituído pelo plasma do dador, e imunossupressão. Mesmo com os tratamentos atualmente disponíveis, os doentes continuam a estar em risco de desenvolver condições agudas de coagulação sanguínea, tais como AVC e ataque cardíaco, assim como de virem a sofrer a recorrência da doença. As principais conclusões do estudo HERCULES de Fase 3 de Cablivi incluem: No endpoint primário, o Cablivi reduziu significativamente o tempo até à normalização da contagem de plaquetas (p = 0,01). A qualquer ponto temporal do estudo, os doentes a receberem Cablivi tinham 1,55 vezes mais probabilidade de atingir contagens de plaquetas normais do que os doentes a receberem placebo. O tratamento com Cablivi foi associado a uma redução de 74 por cento na morte relacionada com a PTTa, recorrência da PTTa, ou pelo menos um acontecimento tromboembólico importante em comparação com placebo (p < 0,001). Durante o período geral do estudo, os doentes a receberem Cablivi apresentaram um número significativamente inferior de recorrências de PTTa (redução de 67 por cento) em comparação com placebo (p < 0,001). Ocorreu um desenvolvimento da doença refratária em 0 doentes no grupo de Cablivi, versus 3 doentes no grupo de placebo, embora sem significado estatístico (p = 0,06). A normalização de três marcadores de lesões nos órgãos (lactato desidrogenase, troponina cardíaca I e creatinina sérica) ocorreu mais cedo em doentes que receberam caplacizumab versus placebo (p não testado quanto à significância devido a testes estatísticos hierárquicos). Os resultados demonstraram uma redução clinicamente significativa na utilização de plasmaférese em doentes tratados com Cablivi (média de 5,8 dias; redução de 38 por cento) versus placebo (9,4 dias), bem como uma permanência mais curta na unidade de cuidados intensivos (redução de 65 por cento) e hospital (redução de 31 por cento). O Cablivi demonstrou um perfil de segurança consistente com o que foi comunicado anteriormente e em conformidade com o seu mecanismo de ação; incluindo um risco aumentado de hemorragia. Os acontecimentos adversos hemorrágicos relatados com maior frequência foram epistaxe e hemorragia nas gengivas. “A PTTa é uma doença potencialmente fatal e as atuais opções de tratamento não inibem totalmente a formação extensa de coágulos em pequenos vasos sanguíneos ao longo do corpo, deixando os doentes em risco de morbilidade significativa e morte precoce” disse a Dr.ª Marie Scully, professora de hematologia nos University College London Hospitals, e autora principal do estudo HERCULES. “Estes resultados demonstram que o Cablivi tem o potencial de responder a uma importante necessidade médica não satisfeita e de ajudar aqueles que enfrentam as consequências potencialmente devastadoras desta doença.” HERCULES é um estudo de Fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com placebo, de Cablivi, em doentes com PTTa. No estudo, 145 doentes foram aleatoriamente selecionados para Cablivi ou placebo em conjunto com plasmaférese e imunossupressão. Acerca de Cablivi® (caplacizumab) O Cablivi é um nanocorpo antiFvW que inibe a interação entre os multímeros e plaquetas do fator ultragrande de von Willebrand (FvW) e, portanto, interrompe a formação e acumulação dos microtrombos que causam a trombocitopenia, isquemia tecidular e disfunção dos órgãos na PTTa. O Cablivi foi desenvolvido pela Ablynx, uma empresa Sanofi. O Cablivi foi aprovado pela Comissão Europeia em agosto de 2018 para o tratamento de adultos com um episódio de PTTa. É a primeira terapêutica especificamente indicada para o tratamento da PTTa. Adicionalmente, a Food and Drug Administration (FDA) nos EUA aceitou para revisão prioritária o Pedido de Licença de Medicamentos Biológicos do Cablivi para o tratamento de doentes com idade igual ou superior a 18 anos que apresentem um episódio de PTTa. A data prevista de ação para a decisão da FDA é 6 de fevereiro de 2019.

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