Jornal Médico - Ocaliva aprovado pela Agência Europeia do Medicamento

A EMA acabou de aprovar o Ocaliva® (ácido obeticólico, OCA) para o tratamento da Colangite Biliar Primária (CBP, também conhecida como cirrose biliar primária) em combinação com o ácido ursodesoxicólico (UDCA) em adultos que não respondem adequadamente ao UDCA ou como monoterapia em adultos intolerantes ao UDCA.O Ocaliva® é o primeiro novo tratamento disponível para os doentes com Colangite Biliar Primária na Europa em aproximadamente 20 anos. Sobre o Ocaliva®O Ocaliva® (ácido obeticólico, OCA) é um agonista do Recetor Farnesóide X (FXR), um regulador importante das vias inflamatória, fibrótica e metabólica dos ácidos biliares. O OCA aumenta o fluxo da bílis a partir do fígado e suprime a produção de ácidos biliares, reduzindo assim a exposição do fígado a níveis tóxicos dos ácidos biliares. Para mais informação sobre o Ocaliva®, consulte p.f. o resumo das características do medicamento. Os dados que suportam a aprovação da EMAA submissão à EMA do OCA foi baseada em dados do ensaio clínico de fase 3 POISE, que avaliou a segurança e eficácia do OCA em 216 doentes com CBP que tinham uma resposta terapêutica inadequada ou que eram intolerantes ao UDCA: • O endpoint principal do estudo POISE foi o alcançar um nível de fosfatase alcalina inferior a 1,67 vezes o limite superior da normalidade, com uma redução de 15% face aos valores no início do estudo e um nível de bilirrubina total normal.1• O OCA alcançou o objetivo primário composto em 46% dos doentes no grupo de titulação 5-10mg e em 47% dos doentes no grupo de tratamento com 10mg, comparativamente com 10% entre os doentes que receberam placebo.1 Complementarmente ao POISE, o OCA foi estudado em dois ensaios clínicos de fase 2, e três extensões abertas dos ensaios de fase 2 e 3, para avaliação da segurança a longo prazo. Todos os estudos alcançaram os respectivos objectivos primários, demonstrando uma redução significativa dos níveis de fosfatase alcalina comparativamente ao placebo. Disponibilidade de OCA em PortugalNo seguimento da aprovação da EMA, o Ocaliva irá agora ser avaliado pelo INFARMED, para decisão sobre a sua comparticipação. Sobre a CBPA Colangite Biliar Primária (CBP) é uma doença crónica, progressiva e autoimune que coloca os doentes em risco de insuficiência hepática ou morte prematura.A CBP é caracterizada por uma destruição autoimune progressiva dos canais biliares no fígado, levando a colestase e inflamação.2 Se inadequadamente controlada a CBP pode levar a uma situação de transplante hepático e à redução da esperança de vida.3A CBP é uma doença que afeta sobretudo mulheres, cerca de uma em cada 1000 mulheres com idade superior a 40 anos.1 Se não for tratada, a sobrevida destes doentes é significativamente menor do que a da população em geral. A necessidade médica não satisfeita na Colangite Biliar PrimáriaTem-se verificado uma significativa necessidade médica não satisfeita de novos tratamentos para a CBP, com o tratamento standard com UDCA a ser a única terapêutica aprovada para doentes na Europa nos últimos 20 anos, aproximadamente.4 Os estudos realizados indicam que cerca 40% dos doentes que tomam UDCA tem uma resposta inadequada ao tratamento, que pode levar a um risco aumentado de falência hepática, a transplante de fígado e morte.5 Informação sobre a segurança:1 Nevens, F. et al. (2016). A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis. New England Journal of Medicine, 375(7), pp. 631-687.2 Poupon R. (2010). Primary biliary cirrhosis: a 2010 update. [online] Journal of Hepatology, 52, pp. 745–58.3 Kuiper, E. et al. (2010). Relatively high risk for hepatocellular carcinoma in patients with primary biliary cirrhosis not responding to ursodeoxycholic acid. [online] European Journal of Gastroenterology and & Hepatology, 12, pp. 1495-1502. Available at: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21389798. [Accessed June 2016].4 Corpechot, C. et al. (2000). The effect of ursodeoxycholic acid therapy on liver fibrosis progression in primary biliary cirrhosis. Hepatology, 32, pp. 1196–1199.5 Hirschfield et al. (2015). Efficacy of obethicholic acid in patients with primary biliary cirrhosis and inadequate response to ursodeoxycholic acid. Gastroenterology, 148 (4), pp. 751-761. Available at: http://www.gastrojournal.org/article/S0016-5085(14)01530-3/abstract [Accessed October 2016].

Terceiro espaço

Mais lidas