Jornal Médico - Estudo sobre a doença dos pezinhos vence Prémio Bial

Uma equipa coordenada por Teresa Coelho, diretora do Serviço de Neurofisiologia do Centro Hospitalar Universitário do Porto, venceu o Prémio Bial de Medicina Clínica 2020, com um trabalho sobre a paramiloidose (conhecida como a doença dos pezinhos). O prémio é no valor de cem mil euros. A obra “A Paramiloidose em Portugal e no mundo: de doença fatal a doença crónica com qualidade de vida preservada”, que resulta de uma colaboração entre os dois centros de referência nacionais para a Paramiloidose Familiar, “traça a evolução da paramiloidose desde que foi identificada pelo neurologista português Mário Corino de Andrade na década de 50, a partir do estudo clínico e patológico de um grupo de doentes oriundo predominantemente da região da Póvoa do Varzim e Vila do Conde, até aos nossos dias”, conforme comunicado enviado. A equipa é constituída por Isabel Conceição, do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte, Mónica Inês, docente de Econometria da Saúde no Instituto Superior Economia e Gestão e de Farmacoeconomia na Universidade Lusófona, Mamede de Carvalho, subdiretor da Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa, e João Costa, da Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa. Para o presidente do júri do Prémio BIAL, Manuel Sobrinho Simões, “o trabalho vencedor conta uma história que diz muito aos portugueses e que ainda esperamos que venha a ter um final feliz. Um diagnóstico de paramiloidose equivalia a uma sentença de morte. A descoberta de novos medicamentos permitiu salvar muitas vidas e diminuir os impactos negativos da doença que, apesar dos progressos registados, ainda hoje são enormes”. Contextualizando o tema, a paramiloidose é uma "patologia neurodegenerativa rara e de transmissão genética, que atinge cerca de 10000 pessoas em todo o mundo, sendo que o maior grupo de pacientes se encontra em Portugal". Com o desenvolvimento de tratamentos, esta doença transformou-se numa doença crónica com terapias associadas a ganhos de sobrevivência e de qualidade de vida. Segundo o comunicado, a contribuição portuguesa para o desenvolvimento destes tratamentos modificadores foi determinante e resultou na aprovação de três medicamentos pela Agência Europeia do Medicamento (EMA). Os autores do estudo estimam que os novos medicamentos e os transplantes hepáticos tenham reduzido o excesso de mortalidade de dez para quatro vezes mais do que a população em geral. Segundo a equipa, os resultados permitem concluir que estratégias clínicas focadas na preservação da qualidade de vida, alteram significativamente a qualidade de vida dos doentes a longo prazo. No entanto, também salientam que os tratamentos existentes não dão resposta a todos os portadores da doença dos pezinhos, pelo que será essencial realizar mais estudos clínicos para que se desenvolvam novas opções terapêuticas. O júri do Prémio BIAL de Medicina Clínica decidiu ainda atribuir duas menções honrosas para trabalhos sobre cancro e Covid-19, no valor de 10 mil euros cada. “Zebrafish Avatars, Towards Personalized Cancer Treatment, a multidisciplinary venture” é um trabalho coordenado por Rita Fior, da Fundação Champalimaud. A investigação recorre a peixes-zebra para tentar desenvolver um teste que determine a melhor opção terapêutica para cada paciente de cancro. Este trabalho resulta da colaboração de uma equipa multidisciplinar de biólogos, oncologistas, cirurgiões, imagiologistas, radio-oncologistas e patologistas da Fundação Champalimaud e do Hospital Fernando da Fonseca para desenvolver o modelo Avatar do peixe-zebra. Os resultados são promissores já que este modelo “oferece velocidade, resolução celular e a capacidade de realizar um grande número de transplantes”. Permite também a avaliação de características cruciais do tumor, como o seu potencial metastático e angiogénico, apenas possível devido à alta conservação genética entre o genoma humano e o do peixe-zebra. A outra menção honrosa premiou o estudo “Abordagem do doente crítico com COVID-19”, coordenado pelo médico João João Mendes, do Hospital Fernando da Fonseca, que analisa a resposta da medicina intensiva à primeira vaga da COVID-19. Esta equipa reúne profissionais de saúde dos centros hospitalares de referência no combate à pandemia: José Artur Paiva, Roberto Roncon e Mário Branco do Centro Hospitalar Universitário de São João, Filipe Gonzalez do Hospital Garcia de Orta, Paulo Mergulhão do Hospital Lusíadas Porto, Filipe Froes do Hospital Pulido Valente e João Gouveia do Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte. Em Portugal, e reportando à primeira vaga, os autores concluem que a taxa de letalidade foi baixa. Numa análise preliminar, a mortalidade hospitalar dos internados em Medicina Intensiva na primeira vaga da Covid-19 foi inferior a 20%. Em relação à terapêutica específica centram a análise nos antivirais, nos imunomodeladores e anticoagulantes, entre outros, com benefícios já comprovados por ensaios clínicos, e referem outras com potencial eficácia, ainda que com utilização restrita no âmbito de protocolos de utilização clínica ou integradas em ensaios clínicos. Sobrinho Simões realça a atualidade das obras galardoadas com menção honrosa, destacando que o júri distinguiu “dois trabalhos que evidenciam a pertinência e urgência da investigação em medicina: por um lado o cancro e as novas terapias personalizadas que marcam a pesquisa que se está a fazer neste campo e, por outro lado, a pandemia que marcou o ano de 2020.”

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